Biogen: čoskoro liek na Alzheimerovu chorobu
NEW YORK – Biogen (BIIB) je významná biotechnologická spoločnosť, ktorá sa špecializuje na vývoj liekov na neurologické a neurodegeneratívne ochorenia.
Investori sa v súčasnosti zameriavajú na vyhliadky na úplné schválenie lieku Leqembi, ktorý je určený na liečbu Alzheimerovej choroby v ranom štádiu, a na potenciál spoločnosti stať sa lídrom na tomto trhu.
Spoločnosť Eli Lilly (LLY) zároveň pravdepodobne zverejní úplné údaje zo štúdie TRAILBLAZER-ALZ III. fázy konkurenčného lieku Leqembi, donanemabu, do dátumu zverejnenia výsledkov za prvý štvrťrok 27. apríla.
Leqembi už získal zrýchlené schválenie FDA a stal sa komerčne dostupným, ale na schválenie pre všetkých pacientov s Alzheimerovou chorobou v ranom štádiu a na poistenie spoločnosťou Biogen je potrebné úplné schválenie, ktoré by mohol regulačný orgán udeliť 6. júla. Úrad FDA bude mať 9. júna zasadnutie poradného výboru k tejto otázke.
Akcie spoločnosti BIIB tak budú v nasledujúcich mesiacoch citlivo reagovať na výsledky štúdie s donanemabom, keďže výsledky štúdie TRAILBLAZER-ALZ 2 budú tvoriť základ žiadosti o úplné schválenie lieku, ktorú spoločnosť Eli Lilly plánuje predložiť v polovici roka. V januári FDA zamietol žiadosť donanemabu o zrýchlené schválenie a požiadal spoločnosť, aby poskytla ďalšie, dlhodobejšie údaje. Regulačný orgán chcel najmä informácie o výsledkoch 100 účastníkov štúdie, ktorí liek užívali najmenej 12 mesiacov. Väčšina pacientov však vykazovala pozitívny účinok užívania donanemabu po šiestich mesiacoch, po ktorých bola liečba ukončená.
Spoločnosť Lilly zvolila za primárny kontrolný bod TRAILBLAZER-ALZ 2 zmenu oproti východiskovému stavu na integrovanej stupnici hodnotenia Alzheimerovej choroby (iADRS). To sťažuje porovnávanie výsledkov s inými liekmi na Alzheimerovu chorobu, keďže tradične sa v takýchto štúdiách používa klinické skóre demencie – súčet polí (CDR-SB), ktoré je v štúdii s donanemabom uvedené ako sekundárny koncový bod. Tento prístup však FDA vyhovuje a vo fáze schvaľovania štúdie nevyvolal kritiku. Škála iADRS sa pohybuje od 0 do 144. Čím je skóre nižšie, tým je kognitívna a funkčná porucha u pacienta závažnejšia. Na začiatku bolo skóre iADRS porovnateľné v skupine s donanemabom a v skupine s placebom. Skóre iADRS sa v liečebnej skupine znížilo o 6,86 a v skupine s placebom o 10,06.
